grsail.com

Jak zrozumieć Gene Therapy

Aby uzyskać zrozumienie terapii genowej, to najlepiej zacząć z kilku podstawowych faktów:

Geny są podstawowe jednostki dziedziczności. Obszerny wachlarz dolegliwości i warunki wynikają z wady genów danej osoby, a niektóre z tych chorób genetycznych obejmują autyzm i inne rodzaje upośledzenia umysłowego, choroby autoimmunologiczne, nadciśnienie tętnicze, choroby serca i nowotwory. Oczywiście w niektórych przypadkach geny nie są jedynym czynnikiem w rozwoju choroby; środowisko i styl życia są w grze, jak również.

Terapia genowa jest dostarczenie lekarstwa do tych warunków przez korygowanie szczególne wadliwych genów odpowiedzialnych za rozwój choroby.

Istnieje kilka metod opracowywanych terapii genowej i najczęstszym sposobem jest wprowadzenie normalnego genu do odpowiedniego genomu zastąpić gen niezdrowe. Inne sposoby obejmują:

  • naprawy wadliwy gen, przez mutację odwrotnej, przy czym gen był przywrócony do stanu zdrowego
  • Zamiana nieprawidłowego genu dla normalnego genu

Co prowadzi do leczniczego genu do komórek docelowych? Nazywa się cząsteczką nośnika lub â € ~vector. Gdy to wektor osiągnęła docelową komórkę, następnie odprowadza lekarstwo lub terapeutyczne ludzkiej komórki do niego. Może to dziwić, ale wirusy (w tym HIV) są te z najbardziej potencjał jako wektorów. To dlatego, że wirusy naturalnie wiążą się ze swoimi gospodarzami i wprowadzić swój materiał genetyczny do niego, a następnie wytwarzają dodatkowe kopie. Zastępując wirusa "szkodliwych genów z genami zakodowanych z pożądanym leczyć, wirusów teoretycznie jest idealnym wektorowych. Wiele badań i eksperymentów są nadal prowadzone, aby w pełni udoskonalenie tej metody.

Oprócz tych systemów, które wykorzystują wirusów, istnieją inne opcje dla terapii genowej. Najprostszy spośród tych sposobów jest przez prostą insercję terapeutycznego DNA do komórek docelowych. Jednak ta procedura jest ograniczony, ponieważ można go stosować tylko w określonych tkankach. Jest to również niepraktyczne, ponieważ wymaga dużych ilości DNA.

Od niedawna, terapia genowa na fazie eksperymentalnej. Osiągnęła kilka poziomów sukces, ale wciąż istnieje ogromna ilość ryzyka udział w jego realizacji. Jakie są niektóre z problemów, że terapia genowa jest skierowane?

  • Krótkotrwałe charakter. Naukowcy napotykają problemy asymilacji zdrowe DNA do genomu komórki specjalnie zważywszy że podzielony szybko. Dlatego pacjenci muszą stale poddawane terapii genowej.
  • Naturalna odpowiedź immunologiczna. Jak ludzki układ odpornościowy ma atakować intruzów te sztucznie kodowane geny mogą być atakowane przez układ odpornościowy.
  • Problemy z przewoźnikami. Wirusy obecne liczne poważne powikłania, takie jak toksyczność, odpornościowy i odpowiedzi zapalnej. Istnieje również możliwość, że virus vector mogą powodować choroby w środku systemu.
  • Terapia genowa jest głównie skoncentrowany na zaburzenia pojedynczych komórek, takich jak mukowiscydoza, hemofilia, dystrofia i anemii sierpowatej. Jednakże, najbardziej powszechne zaburzenia są spowodowane różnicami w wielu różnych genów.

Jak już wspomniano, do terapii genowej jest w dużej mierze w fazie eksperymentalnej. Jednakże, terapia genowa ma także wystąpić w pewien stopień powodzenia. Na przykład, w 2007 roku, w Londynie, w szpitalu z sukcesem przeprowadziła terapię genową do dziedzicznej choroby siatkówki na 23-letniego mężczyzny.

Znacznie więcej badań i eksperymenty są nadal potrzebne do podejmowania terapii genowej bezpieczne i skuteczne procedury skorzystała przez człowieka.